O remédio mais caro do mundo é uma terapia genética conhecida como Zolgensma, fabricada pela empresa farmacêutica suíça Novartis.

Lançado em 2019, o tratamento é indicado para crianças com atrofia muscular espinhal (AME), uma doença rara que afeta os neurônios motores responsáveis pelos movimentos do corpo.

O Zolgensma é considerado o remédio mais caro do mundo por causa de seu preço exorbitante de US$ 2,1 milhões por dose única.

O alto custo se deve ao fato de que a terapia genética envolve a modificação genética do paciente para corrigir a causa subjacente da AME, que é uma mutação no gene SMN1. O Zolgensma é projetado para substituir o gene SMN1 defeituoso por uma cópia funcional do gene por meio de uma injeção única.

Embora o preço seja exorbitante, a Novartis argumenta que o custo do tratamento é justificado, considerando-se o impacto positivo que ele pode ter na vida dos pacientes.

A AME é uma doença progressiva e fatal que afeta as funções motoras, incluindo a capacidade de mover os braços e as pernas, engolir e respirar.

Sem tratamento, a expectativa de vida das crianças com AME é limitada a apenas alguns anos. No entanto, estudos clínicos mostraram que o Zolgensma pode melhorar significativamente a sobrevida e a qualidade de vida dos pacientes com AME.

Embora a terapia genética seja considerada uma inovação promissora no campo da medicina, o alto custo do Zolgensma gerou controvérsia e levantou questões éticas sobre o acesso igualitário aos tratamentos médicos.

Muitos pacientes e suas famílias não têm os recursos financeiros para pagar pelo tratamento, o que levou a críticas em relação à política de preços da Novartis.

A empresa, por sua vez, afirma estar comprometida em garantir que os pacientes tenham acesso ao tratamento e oferece opções de pagamento e assistência financeira para aqueles que precisam.

Em conclusão, o Zolgensma é atualmente o remédio mais caro do mundo, com um preço exorbitante de US$ 2,1 milhões por dose única.

Embora o tratamento possa melhorar significativamente a sobrevida e a qualidade de vida das crianças com AME, o alto custo levanta questões éticas e de acessibilidade aos tratamentos médicos.